Pfizer apuesta por fármacos diseñados con la técnica de la terapia génica contra las enfermedades raras

Otras plataformas en las que se están investigando son las proteínas terapéuticas y la investigación con chaperonas farmacológicas, reafirmando así el compromiso con estos pacientes a través de la investigación y la colaboración entre distintos agentes para desarrollar nuevos tratamientos.

"Por un lado, queremos desarrollar tratamientos que, a corto plazo, mejoren la calidad de vida del paciente, como por ejemplo, terapias que permitan administraciones semanales en lugar de diarias. Por otro lado, investigamos nuevas dianas orientadas a curar la enfermedad, buscando las causas de las mismas", ha detallado el director Médico de Pfizer, Juan Álvarez.

La apuesta de Pfizer en el campo de los genes se refleja en la colaboración con la americana Spark Therapeutics en hemofilia B, un estudio que ya cuenta con su primer paciente, y con el Genetic Medicine Institute (GMI) de Londres en distintas patologías.

"Queremos contribuir a transformar las vidas de las personas que reciben un diagnóstico de alguna enfermedad poco frecuente. Trabajamos para intentar reducir el impacto de estas patologías en el paciente. Ello implica tanto dar respuestas a necesidades médicas mediante nuevos tratamientos como luchar por mejorar la situación de los afectados. En el centro de todo lo que hacemos están los pacientes, ellos nos guían e inspiran. Por eso, estas patologías se han convertido en una de las prioridades de Pfizer como compañía", ha asegurado la directora general de Pfizer en España, Beatriz Faro.

22 MEDICAMENTOS

A día de hoy, la compañía cuenta con 22 medicamentos aprobados en 81 países de todo el mundo indicados en el tratamiento de enfermedades poco frecuentes. "Nuestro 'pipeline' ofrece oportunidades para los pacientes que conviven con patologías poco frecuentes como la anemia falciforme, la hemofilia, la distrofia muscular o la fibrosis quística", ha explicado Álvarez. El objetivo, según él, es "acortar la distancia entre las terapias disponibles actualmente y las que podríamos tener en el futuro con medicamentos que ofrezcan mejores resultados".

Para esta tarea, la compañía colabora con distintos agentes implicados en conseguir mejores tratamientos. "Pfizer ha firmado acuerdos con universidades, asociaciones de pacientes, instituciones académicas y empresas biotecnológicas porque la colaboración aquí es indispensable. Sólo unidos estamos consiguiendo conocimientos de una forma más rápida, eliminando antes pistas improductivas y probando y mejorando nuevos tratamientos de forma más eficiente", ha subrayado Faro.

Pfizer continúa con los progresos en la mejora de los tratamientos para el manejo de estas patologías en el día a día de quienes conviven con ellas. "Ya han alcanzado la fase III los ensayos clínicos que Pfizer tiene en marcha con los tratamientos para cardiomiopatía-TTR, déficit de hormona de crecimiento en adulto y crisis vaso-oclusiva en anemia falciforme, mientras que acaba de iniciar la fase II el ensayo con el anticuerpo para tratar distrofia muscular de Duchenne. Además, estamos trabajando en tratamientos para la hemofilia de larga duración", ha confirmado el doctor Álvarez.

Además, la compañía se ha adherido a la campaña 'Creando Redes de Esperanza', que la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) celebra en coordinación con la Organización Europea de Enfermedades Raras (EURORDIS). Con esta iniciativa se pretende hacer una llamada de atención sobre estas patologías, que afectan a más de 350 millones de pacientes en todo el mundo, más de tres millones en España.