Una terapia génica demuestra por primera vez resultados prometedores frente a la fibrosis quística

Los autores de este hallazgo, que publica en su último número la revista 'The Lancet Respiratory Medicine', reconocen que los resultados son "alentadores" pero vieron que en algunos pacientes funcionó mejor que en otros, por lo que todavía es pronto para su uso en la práctica clínica.

"Los pacientes que recibieron la terapia génica mostraron un significativo, aunque modesto, beneficio en las pruebas de función pulmonar en comparación con el grupo placebo", según ha reconocido Eric Alton, autor del estudio.

La técnica, desarrollada con una innovadora técnica desarrollada por la firma Imperial Innovations, consigue cambiar el gen defectuoso causante de esta enfermedad hereditaria utilizando moléculas de ADN inhaladas que entregan una copia normal de dicho gen en las células pulmonares.

La fibrosis quística es la enfermedad hereditaria con más mortalidad, ya que afecta a más de 90.000 personas a nivel mundial. Los pulmones de los pacientes se llenan de una mucosidad espesa que los hace más vulnerables a infecciones respiratorias recurrentes, que finalmente los acaban destruyendo.

En su ensayo, los autores incluyeron a un total de 136 pacientes de más de 12 años que recibieron dosis mensuales de la terapia génica o placebo durante un año.

Alton ha reconocido que su equipo está planeando continuar el seguimiento de estos pacientes para ver si el uso de dosis más altas o más continuadas puede tener un mayor beneficio, así como si es posible combinarla con los tratamientos farmacológicos actuales para potenciar sus efectos.