La personalización de los tratamientos ha mejorado el pronóstico de diversas neoplasias hematológicas

Esta reunión, coordinada por los doctores Adrián Alegre Amor y Armando López-Guillermo, ha tenido como objetivo analizar los principales avances contra las enfermedades de la sangre y del sistema linfático que se presentaron en la 57 reunión de la Asociación Americana de Hematología (ASH, por sus siglas en inglés), celebrada el pasado mes de diciembre en Orlando (Estados Unidos).

"No cabe duda de que la hematología de los centros españoles está a la vanguardia mundial. Esto ha tenido su fiel reflejo en ASH 2015, donde ha habido una notable participación de grandes equipos y grupos de trabajo de España. De cara al futuro, la investigación clínica, apoyada en estudios genéticos y moleculares, es decir, en la investigación traslacional, va a necesitar el apoyo de todos los agentes sociales, pues seguirá siendo imprescindible para contribuir a los futuros avances de la especialidad", ha comentado el presidente de la SEHH, José María Moraleda.

Y es que, durante el encuentro americano se presentaron nuevos fármacos para el tratamiento de diversas neoplasias hematológicas como, por ejemplo, las leucemias agudas y crónicas, los linfomas y el mieloma múltiple. En concreto, son medicamentos dirigidos contra dianas específicas, nuevos mecanismos celulares o genes mutados más eficaces y seguros, que han conseguido mejorar el pronóstico de las enfermedades y han permitido ampliar las opciones terapéuticas.

Asimismo, también se han presentado estrategias de inmunoterapia dirigida que, combinadas con terapias habituales, pueden mejorar todavía más los resultados. Ejemplo de ello es la inmunoterapia con nuevos anticuerpos monoclonales, el bloqueo de 'checkpoints' y el uso de linfocitos T modificados contra los tumores son algunos de los principales avances terapéuticos.

Precisamente, el mieloma múltiple es una de las patologías que presenta más avances. "En apenas dos semanas del pasado mes de noviembre, la FDA aprobó tres nuevos agentes (elotuzumab, daratumomab e ixazomib) para pacientes con mieloma en recaída o refractario, que es el peor escenario posible. Estos se sumaban a otros agentes aprobados con anterioridad, cuyos estudios más recientes, presentados en ASH 2015, confirman su potencial en la lucha contra esta enfermedad", ha explicado el doctor Alegre.

ANTICUERPOS MONOCLONALES PARA LA AMILOIDOSIS PRIMARIA

Respecto a la amiloidosis primaria, una enfermedad incurable y muy severa relacionada con el mieloma múltiple, se han presentado por primera vez resultados "favorables" con anticuerpos monoclonales, así como con un agente que elimina la sustancia amiloide orgánica. Además, en cuanto a los procesos linfoproliferativos crónicos y los linfomas, se han presentado resultados favorables con nuevos inhibidores de kinasas, como ibrutinib o idelalisib, así como con inmunoterapia activa con nuevos anticuerpos monoclonales.

"La lista de agentes en desarrollo es muy amplia, lo que abre grandes expectativas en estos pacientes. Algunos de estos fármacos acaban de incorporarse a su uso común en el sistema público de salud. La inmunoterapia adoptiva también se ha mostrado eficaz en el control tumoral post-trasplante hematopoyético alogénico. Es muy probable que sigan desarrollándose nuevas terapias dirigidas al control más rápido y duradero de todos estos procesos, y se explorarán nuevos usos para los agentes ya aprobados", ha explicado López-Guillermo.

Dicho esto, los expertos han asegurado que las terapias adaptadas en base al perfil genético de la enfermedad representan un reto de la medicina personalizada y de la investigación traslacional. Así, en el caso concreto de la leucemia mieloide aguda, una enfermedad en la que no se han producido grandes avances desde los años 90, se ha descrito la prolongación de la supervivencia con un inhibidor múltiple de kinasas, la midostaurina, asociado a quimioterapia en pacientes adultos con la mutación FLT3.

AVANCES EN HEMOSTASIA Y ANEMIAS

Finalmente, se han presentado avances importantes en el área de la hemostasia, como es el hecho de disponer, por primera vez, de un antídoto (idarucizumab) contra uno de los nuevos anticoagulantes directos orales, lo que, a juicio del doctor Alegre, supondrá un uso mayor de estos agentes en lugar del tradicional 'Sintrom'.

En este ámbito también se ha dado a conocer una nueva estrategia que puede revolucionar el tratamiento de los hemofílicos. Se trata de un anticuerpo monoclonal biespecífico, ACE910, de aplicación subcutánea y semanal, que evita la necesidad de Factor VIII y que podrá mejorar enormemente el tratamiento de estos pacientes sin precisar terapia sustitutiva.

En el campo de las anemias, estos expertos han comentado los resultados favorables de un nuevo agente (luspatercept) subcutáneo que reduce la anemia y las necesidades transfusionales en el tratamiento de la beta-talasemia, un tipo de anemia caracterizada por un déficit en la síntesis de cadenas beta de la hemoglobina. También se ha presentado, por primera vez, un potenciador de la afinidad de la HB por el oxígeno (GBT4440), de uso oral, para la anemia falciforme.