Esta fase, que ya ha empezado a probar el tratamiento en humanos, se lleva a cabo en el Vall d'Hebron, que asumirá con SOM Biotech "los riesgos y retornos económicos del desarrollo clínico del fármaco", con el apoyo del Ministerio de Economía y Competitividad.
La ATTR es una enfermedad rara que puede heredarse de pronóstico severo e incapacitante que afecta al sistema nervioso periférico y al corazón, y que puede provocar la muerte del paciente en un periodo de entres cinco y 15 años.
Este estudio, que se llevará a cabo en 20 personas, 15 pacientes y cinco voluntarios sanos, evaluará la actividad del fármaco como estabilizador de la proteína, y se confirmará la eficacia y seguridad del compuesto frente a la enfermedad.
Ello permitirá "combatir la enfermedad y prevenir su progresión, evitando la formación de fibras amiloides", ha destacado el jefe del grupo del Sistema Nervioso y Periférico del Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR) y coordinador del ensayo, Josep Gámez.