Un estudio publicado en 'The Lancet' muestra que el tratamiento con células madre en fetos con espina bífida es seguro a corto plazo y ya se amplía a más embarazadas
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Michelle Johnson estaba en su semana 20 de embarazo cuando una ecografía reveló que Tobi tenía espina bífida, una afección congénita en la que la médula espinal no se desarrolla correctamente y sobresale a través de una abertura en la espalda, lo que provoca una discapacidad de por vida y puede causar parálisis, dificultad para caminar y problemas con el control de la vejiga y los intestinos.
Ella, junto a su pareja Jeff Maginnis, se pusieron rápidamente a buscar opciones, cuentan en la revista científica Science. Normalmente, los tratamientos actuales implican una cirugía durante el embarazo para cerrar la abertura espinal, lo que puede reducir algunas complicaciones, pero a menudo no previene todos los problemas neurológicos.
Fue durante esta búsqueda que la pareja conoció un ensayo clínico de fase I que evaluaba la seguridad de aplicar parches de células madre mesenquimales derivadas de la placenta (PMSC), generadas a partir de tejido placentario donado, sobre la herida durante la cirugía. Esta combinación ya había mostrado éxito en años de estudios con animales.
Para los padres de Tobi, esto "era una oportunidad excepcional", y se mudaron a otro estado de EE. UU. (ellos vivían en Oregón) para poder participar en el ensayo, a pesar de que suponía un cambio significativo en sus vidas.
Ahora Tobi tiene cuatro años y parece estar sano: puede andar y correr. "Tiene una personalidad muy vivaz; es el jefe de todos en casa", cuentan sus padres, quienes se sienten eternamente agradecidos de haber participado en este ensayo y esperan que "este avance médico esté al alcance de todos".
Un ensayo en fase inicial que ya se amplía a otras embarazas
Como Tobi, otros cinco niños nacidos entre julio de 2021 y diciembre de 2022 han sido incluidos en este estudio (CuRe Trial), cuyos primeros resultados se publicaron ayer en The Lancet.
Los investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de California en Davis ( EE. UU.) no buscaban determinar si las células madre (junto con la operación) podían curar la espina bífida, sino comprobar que este procedimiento era seguro para tratar la mielomeningocele, una forma grave de espina bífida.
Los resultados muestran que este procedimiento no ha causado efectos secundarios perjudiciales a corto plazo en los seis niños ni ha interferido con los beneficios de la cirugía por sí sola. Los investigadores ya han comenzado a ampliar el ensayo para incluir a más mujeres embarazadas con el mismo diagnóstico.
Esta es la primera vez que se utilizan células madre vivas en la columna vertebral dañada de un feto, lo que podría conducir a mejores resultados de salud para los bebés en comparación con la cirugía fetal tradicional.
Las células madre aplicadas, conocidas como células madre mesenquimales derivadas de la placenta, son reconocidas por su capacidad para reducir la inflamación, promover la cicatrización y proteger el tejido nervioso.
Los seis bebés nacieron con sus reparaciones espinales intactas y no mostraron signos de infección, crecimiento anormal de tejido ni formación de tumores. Las resonancias magnéticas posnatales confirmaron que las anomalías cerebrales asociadas con la espina bífida, conocidas como hernia del rombencéfalo, se revirtieron en todos los casos.
"Un avance relevante"
Javier Márquez Rivas, neurocirujano infantil y fetal del Servicio Andaluz de Salud y director del grupo de Neurociencia Aplicada del Instituto de Biomedicina de Sevilla, describe en declaraciones a Science Media Center (SMC) que este estudio es "un avance relevante en el tratamiento de la espina bífida, la malformación del sistema nervioso central más grave compatible con la vida".
El especialista explica que estudios previos ya mostraban que operar a los fetos antes de nacer mejora su capacidad para caminar, reduce problemas en el tronco del cerebro y evita la aparición de hidrocefalia, lo que se traduce en mejores resultados para los niños, pero que esta intervención no solo ayuda a minimizar la lesión mediante un tratamiento precoz, sino que abre la puerta a regenerar tejido ya dañado, algo que antes no se consideraba posible, aumentando la posibilidad de mejoría significativa e incluso de curación en casos seleccionados.
En cuanto a limitaciones, advierte que se trata de un procedimiento que requiere neurocirujanos experimentados y entornos de atención materno-fetal avanzados, aunque, al ser un tratamiento alogénico (procedente de otro individuo), una vez probada su efectividad podría extenderse rápidamente a más quirófanos y pacientes sin cambios sustanciales en la cirugía habitual.
Seguimiento a largo plazo
Los niños participantes en este ensayo serán monitoreados cuidadosamente, con revisiones y evaluaciones regulares hasta cumplir seis años. Este seguimiento ayudará a los investigadores a confirmar que el tratamiento con células madre sigue siendo seguro y mejora la movilidad, la salud y la calidad de vida a medida que crecen.
Los investigadores buscan establecer esta terapia con células madre como una opción segura y estándar para la reparación fetal de la espina bífida, brindando nuevas esperanzas a las familias afectadas por esta afección en todo el mundo.