Desarrollan un tratamiento contra la enfermedad de Huntington a partir de un derivado cannabinoide

Científicos de la Universidad de Córdoba (UCO), la Universidad Complutense de Madrid (UCM) y la empresa Vivacell han desarrollado un nuevo compuesto cannabinoide que en modelos animales ha demostrado una acción neuroprotectora frente a la enfermedad de Huntington, lo que abre la puerta al desarrollo de un fármaco eficaz contra esta enfermedad genética.

Este trastorno neurodegenerativo encuadrado dentro de las enfermedades raras afecta a cinco de cada 100.000 personas y el daño neuronal que la caracteriza ocasiona convulsiones en los miembros, pero también episodios depresivos, lo que conlleva un sufrimiento para el paciente ya que "afecta seriamente a su salud física y mental", según Eduardo Muñoz, investigador principal del equipo de la UCO.

La causa está en una proteína, llamada huntingtina, cuya mutación y sobreexpresión la convierte en tóxica para las células del cuerpo estriado, una parte interna del cerebro. Este núcleo regula movimientos motrices involuntarios como los del balanceo de los brazos al andar. Y al alterar estas funciones, el individuo afectado no puede controlar estos impulsos, algo que además se agrava con el paso del tiempo.

En su investigación, y gracias a la colaboración de la Universidad del Piamonte Oriental (Italia), los investigadores se fijaron en la acción de un compuesto originario del cannabis llamado cannabigerol y, partir de él, desarrollaron nuevos derivados como el 'VCE-003.2'.

Los científicos investigaron la acción de este derivado en modelos 'in vitro' y en ratones y, en ambos casos, vieron como el compuesto actuaba como modulador de un factor de transcripción PPARg ejerciendo una actividad antiinflamatoria y neuroprotectora.

Además, la molécula aumentaba la capacidad de promover la supervivencia de los precursores neuronales afectados, por lo que es posible que pueda actuar como neurorreparador, según los resultados publicados recientemente en la revista 'Scientific Reports'.

EN FASE DE SOLICITUD ANTE LA EMA Y FDA

La empresa Vivacell Biotechnology, fundada como empresa derivada de este grupo de investigación de la Universidad de Córdoba hace 13 años, ha patentado la molécula y está en fase de solicitud del estatus de medicamento huérfano tanto a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, en sus siglas en inglés) como a su equivalente estadounidense, la FDA.

Paralelamente, el equipo investigador también ha desarrollado una investigación en colaboración con VivaCell identificando otra molécula denominada 'VCE-004.8', que es derivada del cannabidiol para el tratamiento de la esclerodermia, una enfermedad rara de origen autoinmune que provoca fibrosis en piel y otros órganos internos.

VivaCell ha asegurado una financiación de cerca de 10 millones de euros para el desarrollo preclínico regulatorio de este compuesto con el objetivo de iniciar los primeros ensayos clínicos de fase I en 2018.

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