Los resultados, publicados este miércoles 19 de diciembre en la revista Nature Communications, revelan un nuevo enfoque de tratamiento potencial para este cáncer de sangre agresivo. Según sus conclusiones, el compuesto de estas gotas oculares, que se dirigen a un gen del cáncer esencial, podría matar las células de la leucemia sin dañar las células sanguíneas no leucémicas.
"Hemos descubierto que la inhibición de un gen clave con un compuesto en desarrollo para una afección ocular puede detener el crecimiento de un forma agresiva de leucemia mieloide aguda sin dañar las células sanas. Esto es prometedor como un posible enfoque para tratar esta leucemia agresiva en humanos", ha afirmado el líder de la investigación, George Vassiliou.
La leucemia mieloide aguda (LMA) es una forma de cáncer de la sangre que afecta a personas de todas las edades. Esta se desarrolla en las células de la médula ósea desplazando a las células sanas, lo que a su vez produce infecciones y hemorragias que amenazan la vida. Su tratamiento se han mantenido prácticamente sin cambios en los últimos treinta años.
En un estudio anterior, los investigadores demostraron que un gen, el SRPK1, es esencial para el cremiento de la LMA reordenada por MLL. Este está involucrado en un proceso llamado splicing de ARN, que lo prepara para la traducción en proteínas, las moléculas que conducen la mayoría de los procesos celulares normales, incluidos el crecimiento y la proliferación.
En su nueva investigación, demostraron que la alteración genética de SRPK1 detuvo el crecimiento de las células de LMA reordenadas con MLL y luego pasaron a estudiar el compuesto SPHINX31, un inhibidor de SRPK1, que se estaba utilizando para desarrollar un tratamiento de gotas oculares para la enfermedad neovascular de la retina.
El equipo ha probado que el compuesto inhibe el crecimiento de varias líneas celulares de LMA reordenadas con MLL, pero no el crecimiento de células madre de sangre normales. Al probarlo en ratones, el crecimiento de las células de LMA fue inhibido claramente y los ratones no mostraron ningún efecto secundario notable.
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