En los próximos días, Madrid acogerá el mayor congreso europeo de ELA con un millar de investigadores que buscan compartir los últimos avances
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Madrid se prepara para convertirse en el epicentro internacional de la investigación en ELA durante tres días. La capital española acogerá ENCALS 2026 (European Network to Cure ALS), el principal congreso europeo sobre esclerosis lateral amiotrófica, que reunirá a alrededor de 1.000 investigadores de Europa y algunos de Estados Unidos con un objetivo común: unir el conocimiento y acelerar el desarrollo de tratamientos para una enfermedad aún sin cura.
La cita se celebrará del 24 al 26 de junio en IFEMA y convertirá a Madrid en punto de encuentro de grupos de investigación y unidades clínicas que trabajan con pacientes con ELA, una enfermedad neurodegenerativa que afecta a entre 4.000 y 4.500 personas en España y de la que se estima que los casos aumentarán un 40% en los próximos 25 años.
Cada día se diagnostican tres nuevos casos y se producen otros tres fallecimientos. La ELA ataca a las neuronas motoras, responsables del movimiento voluntario, y acaba comprometiendo funciones básicas como caminar, hablar, tragar o respirar. En la mayoría de los casos, la esperanza de vida tras el diagnóstico es inferior a cinco años.
En este contexto, el encuentro de Madrid llega en un momento de aceleración científica. "Tener reuniones científicas es básico para fomentar colaboraciones y compartir los resultados de la investigación más puntera", explica Alberto García, organizador del congreso y director del Laboratorio de Investigación de ELA del Hospital 12 de Octubre (Madrid).
"Hace 15 años apenas nos reuníamos un centenar de investigadores; hoy somos alrededor de 1.000. Tenemos proyectos de investigación en común, registros de pacientes, ensayos clínicos… Cada vez somos más", señala García, que recuerda que la última edición en España fue en Barcelona hace tres años.
Además, con el objetivo de acercar la ELA a la sociedad, Alberto García también ha impulsado el primer ciclo de cine dedicado a esta enfermedad organizado en España. Tras varias proyecciones durante el mes de junio, la iniciativa concluirá este sábado 21 con El aleteo de las libélulas, que podrá verse a las 19:30 horas en Cinesa Méndez Álvaro (Madrid), coincidiendo con la celebración del Día Mundial de la ELA.
Hacia una investigación más colaborativa y personalizada
Uno de los ejes centrales de ENCALS 2026 será el avance hacia una investigación más coordinada a nivel internacional y una medicina más personalizada. "Poder desarrollar subgrupos de pacientes, estudiarlos de manera más específica y hacer una medicina más individualizada", explica.
Entre las diez sesiones previstas, los expertos debatirán sobre estudios genéticos y el desarrollo de nuevos tratamientos. También analizarán el potencial de los biomarcadores para adelantar el diagnóstico y mejorar el seguimiento de la enfermedad en los ensayos clínicos, así como los últimos avances en epidemiología para identificar las diferencias entre pacientes y avanzar hacia una medicina cada vez más personalizada.
Entre los proyectos que ya comparten en este consorcio europeo García destaca 'Precisión ALS', un macroregistro europeo que ya integra datos de más de 30.000 pacientes. "Eso nos permite tener a nuestro alcance muchísima más información para entender las diferencias entre pacientes", apunta García. España también ha puesto en marcha su propio registro nacional, en el que participan 50 hospitales y que ya recopila datos de casi 4.000 personas con ELA.
A ello se suma el impulso de ensayos clínicos independientes de la industria farmacéutica, una estrategia que busca acelerar el desarrollo de terapias desde Europa. "Esto supone un antes y un después. El proceso de obtención de resultados se ha potenciado en los últimos años", subraya.
Los nuevos tratamientos
Uno de los hitos más recientes en el abordaje de la ELA es la llegada de Tofersen, el primer fármaco financiado en España para un subgrupo muy concreto de pacientes con mutación en el gen SOD1, que representan aproximadamente el 2% del total.
El tratamiento se administra mediante inyección intratecal, directamente en el líquido cefalorraquídeo a través de una punción lumbar, con periodicidad mensual. "Es una administración que puede resultar compleja, especialmente en pacientes en fases avanzadas”, explica García.
Aun así, los primeros datos son positivos en biomarcadores: "Los neurofilamentos, que nos indican la actividad de la enfermedad, bajan en todos los pacientes. Es una buena señal". Sin embargo, el impacto en la evolución clínica todavía requiere tiempo de seguimiento. "Cada paciente tiene una progresión distinta y hay que comparar su evolución con la fase previa al tratamiento", matiza.
"Es la primera vez que habrá grupos de investigación españoles presentando resultados en todas las sesiones del congreso"
Más allá de este fármaco, la investigación avanza hacia otras nuevas dianas terapéuticas. Uno de los proyectos más prometedores para García es el ensayo clínico del fármaco AP-2, que podría ralentizar la enfermedad. Ha sido desarrollado por investigadoras del CIBERNED y se encuentra en fase 1 en el Hospital de La Princesa (Madrid), donde actualmente se estudia su seguridad en unos 70 voluntarios sanos.
El fármaco pretende restaurar la función de la proteína TDP-43, presente de forma anómala en la mayoría de los pacientes con ELA y clave en la degeneración de las motoneuronas. "Es bastante esperanzador porque, por sus características moleculares, podría beneficiar a casi todos los pacientes", apunta García. Este será uno de los avances que se presentarán en ENCALS 2026.
España gana protagonismo en la investigación internacional
Otro de los cambios destacados es el creciente papel de los equipos españoles en el panorama científico europeo. "Es la primera vez que habrá grupos de investigación españoles presentando resultados en todas las sesiones del congreso", destaca García.
Un hecho que refleja no solo la expansión del número de equipos, sino también la consolidación de líneas de investigación competitivas a nivel internacional. "Esto no es habitual, pero no porque antes se hiciera mal, sino porque no había tantos grupos trabajando en ELA en España", puntualiza.
Un diagnóstico aún clínico y grandes incógnitas
Pese a los avances científicos, el diagnóstico de la ELA sigue siendo clínico. Los biomarcadores, como los neurofilamentos, se utilizan actualmente para monitorizar la progresión de la enfermedad, pero aún no permiten adelantar su detección de forma fiable.
Uno de los grandes retos de la investigación es la estratificación de pacientes. "Observamos que la progresión clínica es muy diferente entre personas, pero necesitamos entenderlo desde el punto de vista molecular", explica el investigador.
Resolver esa variabilidad es clave para el desarrollo de tratamientos más específicos para cada subgrupo. "Hasta ahora, los fármacos probados en grupos generales de pacientes no han tenido éxito o han mostrado resultados muy variables", concluye.