Una mujer se recupera en Alemania de tres enfermedades mortales tras recibir una terapia celular en un hito médico sin precedentes
Según los científicos, el tratamiento logró restablecer el sistema inmunitario descontrolado en un avance sin precedentes.
¿En qué consiste la terapia con células CAR-T contra la leucemia infantil que ha salvado a Lucía y otros niños en el Hospital La Paz de Madrid?
Vivió durante más de una década con tres enfermedades autoinmunes potencialmente mortales y ha recuperado una vida casi normal después de que una terapia celular restableciera su sistema inmunológico descontrolado en el Hospital Universitario de Erlangen, en Alemania .
Es el milagro médico, "sin precedentes", según los científicos de esta mujer de 47 años que padecía una enfermedad sanguínea rara y potencialmente mortal, la anemia hemolítica autoinmune (AHAI), en la que un sistema inmunitario descontrolado destruye los glóbulos rojos. Durante los brotes, los pacientes necesitan fármacos inmunosupresores y transfusiones de sangre regulares.
La mujer padecía otras dos enfermedades autoinmunes. Una de ellas, la trombocitopenia inmune (PTI), se produce cuando las células inmunitarias destruyen las plaquetas, lo que aumenta el riesgo de hemorragias. La otra, conocida como síndrome antifosfolípido (SAF), tiene el efecto contrario y aumenta el riesgo de coágulos sanguíneos dañinos. Las tres enfermedades se debían a linfocitos B anómalos que producen anticuerpos para combatir las infecciones.
La mujer había recibido nueve tratamientos diferentes sin resultados
Su situación ya era dramática, según informa The Guardian. Había recibido nueve tratamientos diferentes, ninguno de los cuales tuvo un efecto duradero, necesitaba transfusiones de sangre diarias y medicación anticoagulante permanente para controlar su enfermedad.
A las pocas semanas de comenzar la terapia celular, los médicos observaron que las tres enfermedades habían respondido, lo que supuso un hito mundial y una notable mejoría en el estado de la mujer. Durante los últimos 14 meses, ha permanecido en remisión sin tratamiento y ha podido retomar en gran medida su vida normal.
La terapia con células T CAR fue la última opción de los médicos
Cuando los médicos no vieron más opciones, ofrecieron un tratamiento conocido como terapia con células T CAR (receptor de antígeno quimérico), que ha demostrado ser revolucionaria para ciertos tipos de cáncer . El equipo extrajo los glóbulos blancos de la mujer y aisló sus células T, que patrullan el cuerpo y eliminan las células infectadas o anormales. Los médicos modificaron genéticamente las células T para que reconocieran una proteína llamada CD19, presente en las células B, y las reintrodujeron en la paciente.
La terapia actuó con rapidez, destruyendo las células B anómalas. La mujer recibió su última transfusión de sangre una semana después del tratamiento y dos semanas más tarde ya estaba lo suficientemente fuerte para realizar sus actividades cotidianas. Su sistema inmunitario parecía haber dejado de atacar sus glóbulos rojos y sus otras afecciones autoinmunes mejoraron. Cuando sus células B se recuperaron meses después, parecían estar sanas, lo que sugiere que la terapia reinició su sistema inmunitario. Los detalles se publican en la revista Med .
El profesor Fabian Müller, quien dirigió el equipo, afirmó que la profundidad de la respuesta de la mujer fueron "extraordinarias" y que la terapia había "mejorado significativamente su calidad de vida". Ahora se necesitan ensayos clínicos para determinar la durabilidad de la terapia y su eficacia para otras enfermedades autoinmunes.
La mujer aún presenta un recuento bajo de glóbulos blancos y enzimas hepáticas ligeramente elevadas, pero los investigadores creen que esto se debe a años de tratamientos previos y no a la terapia CAR-T.