Carolina Mesa, la joven con ataxia que pedía un medicamento de 300.000 euros, consigue el tratamiento

Carolina Mesa Vaya, la joven que el pasado verano reclamó que se le concediese un medicamento para mejorar de la enfermedad que padece, ataxia de Friedreich, llamado omaveloxolona, podrá comenzar a tomarlo desde este viernes, al haberle sido concedido sin coste, aunque su precio en venta es de 300.000 euros cada caja.

Su madre, Marian Vaya, ha dicho a EFE que ha recogido este viernes la primera caja del tratamiento en el hospital Virgen del Rocío de Sevilla, después de que la comisión interministerial aprobase en febrero que el medicamento se aplicase a enfermos mayores de 16 años que se considerasen óptimos para ello.

Tres cápsulas al día

Vaya ha concretado que cada caja tiene 90 cápsulas y que hay que tomar tres al día, por lo que cada mes tendrá que renovar el tratamiento y será sometida a análisis de control para comprobar la evolución del tratamiento.

Comercializado bajo el nombre de Skyclarys, es el primer tratamiento aprobado y financiado en España para la ataxia de Friedreich, una enfermedad neurodegenerativa rara, y se ha mostrado eficaz para reducir la progresión de la enfermedad, mejorando la coordinación y la movilidad.

Se aplican dosis de 150 miligramos al día y requiere monitorización mensual de los niveles hepáticos durante los primeros tres meses.

Carolina, que ahora tiene 18 años, publicó en agosto pasado un vídeo que se hizo viral en el perfil de Facebook de ‘Viviendo con Ataxia’, creado por sus padres para narrar el día a día de ella y sus dos hermanos, Daniel y Hugo, de 15 y 11, respectivamente, los tres afectados por la misma dolencia.

Entre lágrimas, la joven reclamaba que se autorizase el medicamento que le puede salvar la vida, aprobado por la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos, por sus siglas en inglés) y la Comisión Europea para la ataxia de Friedreich (AF) en adultos y adolescentes de 16 años o más.

Incertidumbre sobre su eficacia clínica a largo plazo

El 24 de abril de 2025 la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) decidió no incluir la omaveloxolona en la financiación publica del Sistema Nacional de Salud (SNS) “por incertidumbre sobre su eficacia clínica a largo plazo, relación coste-efectividad desfavorable y elevado impacto presupuestario”.

A la familia se le negó también entonces el “uso compasivo” del medicamento, consistente en la utilización de un fármaco que está a la espera de ser autorizado para una indicación concreta “tras demostrarse en estudios su eficacia, y que se solicita para pacientes que no pueden ser tratados satisfactoriamente con otro”.

Marian, su marido, José Antonio, y sus tres hijos viven en San Juan de Aznalfarache (Sevilla), y tienen que asumir importantes gastos ante una enfermedad hereditaria que daña el sistema nervioso y afecta a la médula espinal y los nervios que controlan los movimientos de los músculos de los brazos y las piernas.

La familia invierte 2.200 euros al semestre en cada niño en un tratamiento para contrarrestar los efectos de la enfermedad, una carrera contrarreloj porque el principal problema de la ataxia "implica dificultad para coordinar los movimientos, y el camino para quienes la sufren es terminar en una silla de ruedas, y condiciona su longevidad".

La ataxia de Friedreich es una enfermedad degenerativa, pero si se trabaja correctamente en la conducta de los pequeños se pueden lograr muchos avances. No existe una cura pero se pueden tratar los síntomas con medicinas, aparatos ortopédicos, cirugía y fisioterapia.